В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты

С помощью генной терапии ученые из Оксфордского университета смогли частично восстановить зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты — хороидеремией. 
Исследователи заменили дефектный ген, сделав пациентам однократную инъекцию нормально работающей копии гена. 
Результаты I фазы клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet, в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна и пигментного ретинита.
При хороидеремии происходит постепенная дегенерация хориоидеи (сосудистой оболочки глаза), пигментного эпителия и сетчатки глаза, что значительно ухудшает зрительные функции. 
Со временем палочки и колбочки — светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг, — также вырождаются, приводя в полной потере зрения. 
Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 — компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток. 
Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует.
В этом исследовании профессор Роберт Мак Ларен (Robert Mac Laren) и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией.
 С целью предотвращения гибели  фоторецепторов, они ввели в сетчатку глаза вектор — генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса (adeno-associated virus, AAV), кодирующего белок REP1.
Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья. 
Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное увеличение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше в таблице для проверки зрения. 
Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии.
«Это первый случай, когда генная терапия была использована для лечения пациентов до появления клинически значимого истончения сетчатки, — заявил доктор Макларен. — Полученные результаты открывают большие перспективы генной терапии в предотвращении потери зрения при других заболеваниях сетчатки, например, при возрастной макулярной дегенерации».
По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации. И даже в случае, если эффект от такого лечения окажется небольшим, это будет иметь положительное значение, так как существуют дополнительные терапевтические меры, помогающие сохранить или восстановить зрительные функции.

Читайте далее

Гигиена полости рта: как выбрать ирригатор

Кому и зачем нужен ирригатор, и как выбрать это устройство?

Ремиссия при мочекаменной болезни: как продлить?

Страдаете от мочекаменной болезни? Узнайте, как добиться ремиссии болезни и продлить ее на долгий срок.

Вкривь и вкось: болезнь Пейрони

Искривление полового члена: ответы на вопросы, которые вы стеснялись задать, от MedAboutMe.

Нужна ли ортопедическая обувь для профилактики боли в стопе?

Ношение ортопедической обуви сегодня распространено не только среди детей, но среди взрослых, и зачастую необоснованно.
Опубликовано 18.01.2014 00:40, обновлено 15.09.2017 08:04
Рейтинг статьи:
4,6

Ссылка на первоисточник:

Читайте также

Возрастную болезнь сетчатки вылечили генной терапией
Врачи провели первую в мире операцию по генной терапии возрастной макулярной дегенерации (ВМД).
Разработана генная терапия болезни глаз
Ученые сообщили о генной терапии тяжелого наследственного заболевания глаз — амавроза Лебера.
Антидепрессант оказался средством от слепоты
Популярный антидепрессант, содержащий действующее вещество флуоксетин, может стать первым средством лечения возрастной дегенерации желтого пятна.
Ученые дали зрение слепым от рождения мышам
Ученые вылечили мышей от врожденной слепоты, перепрограммировав клетки сетчатки в фоторецепторы.
Инъекции красоты могут лишить зрения
Американские офтальмологи предупреждают, что омолаживающие инъекции косметических наполнителей под кожу лица вокруг глаз и в области лба могут привести к ишемическому отеку сетчатки и необратимой слепоте.
Новое лекарство на основе вируса помогает не ослепнуть

Вирус, который превращает глаз в фабрику по производству лекарств, используется компанией Adverum для борьбы с возрастной дегенерацией жёлтого пятна.