Предметом и целями деятельности ФГБУ «МНИИ педиатрии и детской хирургии» являются:
- научные основы организации медицинской помощи детям с применением современных методов информатизации и телекоммуникаций;
- разработка методов профилактики, диагностики, лечения и реабилитации детей с врожденной и приобретенной патологией, наследственными заболеваниями и болезнями с наследственной предрасположенностью;
- экопатология и радиобиология детского возраста;
- совершенствование специализированной, в том числе высокотехнологичной, медицинской помощи населению.