Ученые из Massachusetts Institute of Technology (MIT) и Harvard University представили новую технологию редактирования генома, которая, по их словам, «превосходит революционную, но противоречивую технологию CRISPR».
Более 10 тысяч заболеваний вызваны мутациями всего одного гена, когда неверным или отсутствующим является только одна буква генетического кода из четырех возможных. Сегодня для редактирования генома используется технология CRISPR и белок Cas9, которые позволяют найти конкретный участок ДНК и вырезать его. Эта разработка, действующая по принципу «вырезать-вставить», получила Нобелевскую премию. Недостаток системы CRISPR-Cas9 заключается в том, что при разрезании цепочки ДНК возможна ее рекомбинация, приводящая к целому каскаду непредвиденных генетических изменений.
Новый метод редактирования ДНК действует безопаснее для организма. Он находит «букву»-мишень и использует комбинацию белка Cas9 и РНК, чтобы вставить нужную букву (A, T, C или G) без разрезания ДНК. После того, как правильное основание встало на нужное место, приходит другое соединение и переключает работу на него.
В ходе экспериментов с лабораторными мышами ученые отработали процесс замены оснований во всех возможных комбинациях, а также удаления и введения в ДНК целых участков длиной 80 и 44 основания, соответственно.
В частности, им удалось вылечить серповидноклеточную анемию – это заболевание является результатом ошибки всего в одной аминокислоте (валин вместо глутаминовой кислоты), но при этом развиваются деформированные эритроциты, которые не могут эффективно снабжать тело человека кислородом. Еще одно заболевание, которое удалось «подкорректировать» – болезнь Тея-Сакса, вызванная тремя лишними основаниями ДНК.
По расчетам ученых, новая технология позволяет исправлять 89% мутаций ДНК, вызывающих болезни, причиной которых являются ошибки отдельных «букв» генетического кода.
