На сайте NHS 5 ноября 2015 года опубликована статья о годовалой девочке Ричардс Лейле, которой в 5 месяцев поставили страшный диагноз, лимфобластный лейкоз. Даже The Guardian опубликовало статью о ней, назвав «первым ребёнком в мире с дизайном иммунных клеток».
Для ее лечения впервые применили экспериментальный терапевтический метод изменения ДНК некоторых Т-клеток, чтобы уничтожить рак.
Новый метод редактирования генома
Несколько молекулярных методов изменения или редактирования генома находятся в стадии разработки и усовершенствования. Их цель – создать целенаправленные изменения в геномах организмов для:
- изменения генетической информации в геноме организма для создания новых объектов;
- удаления конкретных областей генома, которые имеют нарушения,
- добавления генов из других организмов в определенные части генома.
Эти методы сегодня уже используются в животноводстве. В дальнейшем с их помощью люди смогут блокировать нарушения гена и ремонтировать ДНК путем замены и/или удаления генов. Это первый случай, когда ген человека успешно редактировали.
Успех английских врачей
Первый ребёнок, страдающий от острого лимфобластного лейкоза, рака белых кровяных клеток, получил лечение методом редактирования генома. Этот вид рака – довольно распространенная онкология и случается у 1 из 2000 детей. Современные методы лечения позволяют добиться хорошей динамики в 85% эпизодов лимфобластного лейкоза. Но в случае Лейлы Ричардс медики столкнулись с тем, что рак не поддавался терапии.
Тогда и решили прибегнуть к новому оружию в борьбе с лейкозом. Ранее метод редактирования генома был опробован для борьбы с раком только на мышах. Вмешательство произвели в больнице Ормонд (Лондон). Врачи использовали белки, называемые Talens, в качестве «молекулярных ножниц», чтобы изменить ДНК в группе Т-клеток. Целью было выявить эти Т-клетки, найти и уничтожить аномальные клетки рака.
Маленькая пациентка хорошо реагировали на лечение и уже вернулась домой, к своей семье, хотя медики считают, что еще слишком рано говорить о полном восстановлении, предстоит длительное наблюдение, чтоб исключить возможные осложнения.
Однако этот первый случай редактирования генома при лейкемии уже демонстрирует широкие перспективы для лечения разных болезней.
