Разработана генная терапия болезни глаз
Офтальмологи из Университета Айовы (США) сообщили о разработке генной терапии тяжелого наследственного заболевания глаз — амавроза Лебера.
При этой патологии человек рождается с дефектным геном, из-за чего светочувствительные клетки сетчатки погибают и не восстанавливаются, что приводит к полной слепоте. Это редкое заболевание, которое встречается у одного из 80 тысяч человек.
Лекарство под названием voretigene neparvovec разработано компанией Spark Therapeutics и носит предварительное название Luxturna. Это генетически модифицированный и абсолютно безвредный для человека вирус, несущий в себе правильные гены. Препарат с миллиардами генномодифицированных вирионов вводят в глаза пациента, где происходит замена дефектных генов на правильные.
В третьей фазе клинических исследований у 27 из 29 пациентов (93%) наблюдались значительные улучшения зрения. Пока не удается восстановить его полностью, но люди, прошедшие экспериментальную терапию, могут свободно перемещаться даже при слабом освещении и обходиться без трости и собаки-поводыря. У них также отмечается улучшение светочувствительности и периферического зрения. На данный момент улучшения зрения у первых пациентов, прошедших лечение Luxturna, сохраняются на протяжении уже двух лет.
Читайте также
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Британские ученые частично восстановили зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты с помощью генной терапии, заменив дефектный ген путем однократной инъекции нормально работающей копии гена.
Результаты исследований в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна.
Опубликовано 13.11.2017 09:37
Ссылка на первоисточник:
Читайте далее
Иммунодиетология — не для всех, а только для вас
Индивидуальная диета по анализу крови на антитела: объясняем, как работает иммунодиетология
Лекарства для химиотерапии: механизм лечения болезни
При выявлении онкологического заболевания в комплексе лечения нередко используют химиотерапию, что это?
Химиотерапия: что это такое?
Химиотерапия применяется для борьбы со злокачественными опухолями, расположенными в разных частях тела. Что же при этом происходит?
Как усилить выработку желчи: продукты, напитки, приёмы
Эффективные и безопасные методы усиления выработки желчи в желчном пузыре. Как запустить образование желчи, чтобы кишечник хорошо работал.
Невирусный гепатит: как защитить печень
Мы привыкли относить гепатит к вирусным заболеваниям. Однако воспаление печени может быть вызвано вовсе не инфекцией
