Разработана генная терапия болезни глаз

Офтальмологи из Университета Айовы (США) сообщили о разработке генной терапии тяжелого наследственного заболевания глаз — амавроза Лебера.
При этой патологии человек рождается с дефектным геном, из-за чего светочувствительные клетки сетчатки погибают и не восстанавливаются, что приводит к полной слепоте. Это редкое заболевание, которое встречается у одного из 80 тысяч человек.
Лекарство под названием voretigene neparvovec разработано компанией Spark Therapeutics и носит предварительное название Luxturna. Это генетически модифицированный и абсолютно безвредный для человека вирус, несущий в себе правильные гены. Препарат с миллиардами генномодифицированных вирионов вводят в глаза пациента, где происходит замена дефектных генов на правильные.
В третьей фазе клинических исследований у 27 из 29 пациентов (93%) наблюдались значительные улучшения зрения. Пока не удается восстановить его полностью, но люди, прошедшие экспериментальную терапию, могут свободно перемещаться даже при слабом освещении и обходиться без трости и собаки-поводыря. У них также отмечается улучшение светочувствительности и периферического зрения. На данный момент улучшения зрения у первых пациентов, прошедших лечение Luxturna, сохраняются на протяжении уже двух лет.
Читайте также
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Британские ученые частично восстановили зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты с помощью генной терапии, заменив дефектный ген путем однократной инъекции нормально работающей копии гена.
Результаты исследований в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна.
Опубликовано 13.11.2017 09:37
Ссылка на первоисточник:
Читайте далее
9 упражнений, которые подтянут бедра и ягодицы
Красивые ягодицы – не маленькие или большие, а стройные, упругие и подтянутые. Такие можно «получить» в спортзале!
Дисбактериоз влагалища: когда микробы «разбушевались»
Серьезной проблемой гинекологии является бактериальный вагиноз (дисбактериоз влагалища), встречающийся у многих женщин.
10 первых признаков рака шейки матки
Пройдите простой онлайн-тест на выявление рисков рака шейки матки
Как заниматься дома фитнесом не хуже чем в зале: обзор сервисов и приложений для онлайн-тренировок
Интернет может заменить даже занятия в зале. Рассказываем, как заниматься фитнесом дома: обзор тренировок в онлайн-режиме.
Витамины и добавки для иммунитета: что действительно поможет ребёнку меньше болеть?
Отвечают эксперты: что на самом деле может укрепить детский иммунитет.