Разработана генная терапия болезни глаз
Офтальмологи из Университета Айовы (США) сообщили о разработке генной терапии тяжелого наследственного заболевания глаз — амавроза Лебера.
При этой патологии человек рождается с дефектным геном, из-за чего светочувствительные клетки сетчатки погибают и не восстанавливаются, что приводит к полной слепоте. Это редкое заболевание, которое встречается у одного из 80 тысяч человек.
Лекарство под названием voretigene neparvovec разработано компанией Spark Therapeutics и носит предварительное название Luxturna. Это генетически модифицированный и абсолютно безвредный для человека вирус, несущий в себе правильные гены. Препарат с миллиардами генномодифицированных вирионов вводят в глаза пациента, где происходит замена дефектных генов на правильные.
В третьей фазе клинических исследований у 27 из 29 пациентов (93%) наблюдались значительные улучшения зрения. Пока не удается восстановить его полностью, но люди, прошедшие экспериментальную терапию, могут свободно перемещаться даже при слабом освещении и обходиться без трости и собаки-поводыря. У них также отмечается улучшение светочувствительности и периферического зрения. На данный момент улучшения зрения у первых пациентов, прошедших лечение Luxturna, сохраняются на протяжении уже двух лет.
Читайте также
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Британские ученые частично восстановили зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты с помощью генной терапии, заменив дефектный ген путем однократной инъекции нормально работающей копии гена.
Результаты исследований в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна.
Опубликовано 13.11.2017 09:37
Ссылка на первоисточник:
Читайте далее
Диета для печени: разгрузочное питание
При нарушении работы печени организму нужна поддержка, разгрузка и диетическое питание, чтобы восстановить функции органа.
Профилактика болезней печени
Печень — жизненно важный орган, выполняющий множество важнейших функций. Как уберечь печень от болезней?
«В любой непонятной ситуации — в челюстно-лицевую хирургию…»
Какие индивидуальные особенности пациента важно учитывать перед челюстно-лицевой операцией: рассказывает врач
Причины и лечение дисбактериоза влагалища: чем и как?
Чем и как лечат дисбактериоз влагалища: данные исследований.
Невирусный гепатит: как защитить печень
Мы привыкли относить гепатит к вирусным заболеваниям. Однако воспаление печени может быть вызвано вовсе не инфекцией
