Разработана генная терапия болезни глаз
Офтальмологи из Университета Айовы (США) сообщили о разработке генной терапии тяжелого наследственного заболевания глаз — амавроза Лебера.
При этой патологии человек рождается с дефектным геном, из-за чего светочувствительные клетки сетчатки погибают и не восстанавливаются, что приводит к полной слепоте. Это редкое заболевание, которое встречается у одного из 80 тысяч человек.
Лекарство под названием voretigene neparvovec разработано компанией Spark Therapeutics и носит предварительное название Luxturna. Это генетически модифицированный и абсолютно безвредный для человека вирус, несущий в себе правильные гены. Препарат с миллиардами генномодифицированных вирионов вводят в глаза пациента, где происходит замена дефектных генов на правильные.
В третьей фазе клинических исследований у 27 из 29 пациентов (93%) наблюдались значительные улучшения зрения. Пока не удается восстановить его полностью, но люди, прошедшие экспериментальную терапию, могут свободно перемещаться даже при слабом освещении и обходиться без трости и собаки-поводыря. У них также отмечается улучшение светочувствительности и периферического зрения. На данный момент улучшения зрения у первых пациентов, прошедших лечение Luxturna, сохраняются на протяжении уже двух лет.
Читайте также
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Британские ученые частично восстановили зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты с помощью генной терапии, заменив дефектный ген путем однократной инъекции нормально работающей копии гена.
Результаты исследований в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна.
Опубликовано 13.11.2017 09:37
Ссылка на первоисточник:
Читайте далее
Как уровень холестерина зависит от возраста?
Можно ли сравнить мужские и женские показатели холестерина и как считать норму по холестерину для детей?
Питание при дисбактериозе кишечника
Правильное питание при дисбактериозе кишечника – немаловажный залог эффективности осуществляемой терапии заболевания
Возможные побочные эффекты от приема антибиотиков: советы врача
Антибиотики: симптомы возможных побочных эффектов, лечение и рекомендации врача.
Почему устает спина, даже если вы сидите правильно: 5 скрытых причин
Почему устает спина, если вы сидите правильно? Расследуем 5 малоизвестных, но важных причин дискомфорта
Является ли рвота симптомом прорезывания зубов у детей?
Рвота и прорезывание зубов у детей: есть ли связь? На что родителям обратить внимание, советы стоматологов.
