Возрастную болезнь сетчатки вылечили генной терапией

Ученые и врачи из Оксфордского университета провели первую в мире операцию по генной терапии одного из самых распространенных заболеваний глаз – возрастной макулярной дегенерации (ВМД).

Операция проводилась в больнице им. Джона Рэдклиффа и являлась частью исследования FOCUS, спонсируемого биотехнологической компанией Gyroscope Therapeutics. Первой пациенткой, прошедшей лечение по новой технологии, стала 80-летняя миссис Джанет Осборн (Janet Osborne).

В ходе процедуры в глаз пациентки был введен раствор, содержащий вирус с модифицированной последовательностью ДНК. Вирус поражал клетки пигментного эпителия сетчатки и встраивал в их ДНК ген, кодирующий белок, который изменял работу так называемой системы комплемента – комплекса белков, вырабатываемых иммунной системой для борьбы с патогенными бактериями. Известно, что если система комплемента проявляет аномальную активность и атакует клетки сетчатки, развивается дегенерация макулы – желтого пятна сетчатки, что и приводит к развитию ВМД.

Таким образом, как объясняют сами ученые, идея генной терапии ВМД заключается в том, чтобы деактивировать систему комплемента, но в строго заданном участке тела – в конкретной точке задней части глаза.

Сегодня ВМД является основной причиной неизлечимой слепоты в развитых странах мира. Ученые уверены, что генная терапия этого заболевания станет огромным прорывом в лечении людей, которые неминуемо должны были бы потерять зрение.