Синдром «мальчика в пузыре» излечим

Врачи из St. Jude Children's Research Hospital (штат Теннесси, США) сообщили об успешном применении генной терапии для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID) — болезни, при которой у человека не вырабатываются Т-лимфоциты и практически не работоспособны В-лимфоциты. То есть, иммунная система не работает.

Дети с таким заболеванием обычно погибают в течение первого года жизни от разнообразных инфекций, с которыми организм не может бороться.

Причиной болезни является мутация в гене IL2RG. В первую очередь, страдают мальчики. Болезнь получила название «синдром мальчика в пузыре», благодаря истории Дэвида Филиппа Веттера, который всю свою небольшую жизнь прожил в стерильном пузыре и умер после неудачной пересадки костного мозга. О нем даже был снят фильм «Парень из пузыря» с не столь печальным концом.

Сегодня таких пациентов лечат при помощи пересадки костного мозга. Однако не всегда удается найти донора, и сама процедура грозит разнообразными осложнениями.

Ученые взяли за основу лентивирус и сделали из него вектор для переноски правильного гена IL2RG в гемопоэтические стволовые клетки пациентов. На первом этапе берут костный мозг пациента и обрабатывают их лентивирусным вектором с нужным геном, после чего пересаживают обратно больному.

В исследовании приняли участие 7 маленьких пациентов в возрасте от 2 до 13 месяцев. По данным ученых, через 4 месяца после начала лечения у 5 из них было признано наличие работающей иммунной системы — и с тех пор они больше не нуждаются в изоляции от внешнего мира. Четырем из них впервые начали вводить сывороточные иммуноглобулины начали вводить, а один ребёнок впервые в своей жизни получил первые прививки.

«Результаты исследования говорят о том, что генная терапия эффективна и хорошо переносится младенцами в возрасте от 2 месяцев, страдающими от этого тяжелого наследственного иммунного заболевания», — уверена одна из ученых, доктор Эвелина Мамкарц (Ewelina Mamcarz).

Читайте далее

Как правильно выбирать гели для микротоков

Специальный гель для микротоков делает лифтинг-процедуру ещё более эффективной. Как правильно выбрать проводящий гель для микротоков?

LED-лучи в косметологии: что могут и как пользоваться?

LED-терапия — это лечение светом, причём разных цветов. Меняя их в девайсе, можно решить различные проблемы кожи.

На ночь глядя: лучшие средства для ухода перед сном

Регулярно ухаживаете за собой? Узнайте, какую косметику рекомендуется использовать перед сном.

Жировые ловушки: самые эффективные способы коррекции проблемных зон на лице и теле

Откуда берутся жировые ловушки и как от них избавиться? Эффективные способы коррекции проблемных зон — в нашей статье.
Опубликовано 11.12.2017 08:58, обновлено 17.04.2020 16:14

Ссылка на первоисточник:

Читайте также

В США ввели скрининг на синдром мальчика в пузыре
Теперь на территории всех штатов США скрининг новорожденных включает в себя тест на тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД).
«Синдром мальчика из пузыря» вылечили с помощью ВИЧ
Врачи сообщили об успешном излечении 48 детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (ТКИД, SCID) с помощью ВИЧ.
Пробиотики могут снижать эффективность лечения рака
Пищевые добавки с пробиотиками снижают эффективность иммунотерапии меланомы.
Раскрыта причина синдрома генитального возбуждения
Ученые из Harvard Medical School объяснили причину расстройства в форме постоянного генитального возбуждения.
Ученые организовали мочеиспускание по смартфону
Ученые разработали технологию, позволяющую управлять гиперактивным мочевым пузырем с помощью смартфона.
Врачи вылечили «мальчика-бабочку»
Врачи вылечили ребенка, страдающего тяжелым генетическим заболеванием — буллезным эпидермолизом.