Ученые из School of Medicine при University of California San Diego сообщают о запуске первого клинического исследования фазы I для оценки безопасности генной терапии болезни Альцгеймера и легких когнитивных нарушений (MCI) – состояния, предшествующего развитию полноценной деменции.
Цель генной терапии – обеспечить поступление в пораженные болезнью Альцгеймера части мозга белка BDNF – так называемого нейротрофического фактора мозга, который задействован в росте и дифференцировке новых нейронов и синапсов.
Предыдущие исследования показали, что доставка BDNF в энторинальную кору и гиппокамп – области мозга, страдающие на ранних стадиях болезни – способна обратить вспять разрушение связей между нейронами и остановить дегенерацию нервных клеток.
Проблема с доставкой BDNF заключается в том, что это довольно крупная молекула, которая не проходит через гематоэнцефалический барьер, защищающий мозг. Поэтому была разработана методика генной терапии.
Для переноса гена, кодирующего BDNF, был использован в качестве вектора безвредный для человека аденоассоциированный вирус. Его вводят прямо в целевые области мозга, где он активирует процесс производства BDNF непосредственно на месте поражения нервных тканей при болезни Альцгеймера. Сложность данной терапии заключается также в том, чтобы точно контролировать процесс выработки BDNF, так как свободно циркулирующая нейротрофический фактор мозга может стать причиной судорог.
Клинические исследования фазы I будут длиться 3 года. Для участия в них уже набраны 12 человек с диагнозом «болезнь Альцгеймера» или MCI.
