С каждым годом детей с аутизмом или расстройством аутического спектра (РАС) появляется все больше. Частично так происходит потому, что понятие РАС со временем расширяется. Но главная проблема состоит в том, что аутизм все еще остается малоизученным заболеванием, с которым справиться совсем не легко, а иногда просто невозможно.
Но ученые не теряют надежду рано или поздно найти все-таки метод если не полного излечения от аутизма, то хотя бы способы свести к минимуму проявления болезни. Об одном из перспективных, новаторских методов лечения аутизма с применением стволовых клеток рассказывает MedAboutMe.
Ребёнок с аутизмом: причины и симптомы болезни
В ХХ веке аутизм считался одной из редких болезней, а сегодня такое расстройство психики диагностируется у 0,001-1% детей, в зависимости от страны проживания и уровня развития медицины вообще и психиатрии в частности. Может даже сложиться впечатление, что в мире происходит нечто вроде «эпидемии» аутизма.
На самом деле это не так. Ученые называют в качестве причин этой «эпидемии» два главных фактора. Первый из них — уточнение самого понятия «аутизм» и расширение его до более широкого, обозначаемого как «расстройства аутичного спектра», включающего как классический аутизм, так и слабо выраженные, но характерные проявления расстройства, а также некоторые другие, такие как синдром Аспергера, синдром Ретта и т. д.
Второй причиной стала значительно большая информированность населения. То, что раньше могло расцениваться просто как особенность характера ребёнка, теперь нередко относят к РАС.
Ребёнок с той или иной степенью аутизма избегает социального взаимодействия, не способен к нему, или оно происходит в искаженной форме. Дети-аутисты склонны к стереотипному поведению, предпочитают обходиться без диалога при коммуникации, избегая ее вообще или используя жесты. Они также избегают зрительного и физического контакта, любой совместной деятельности. Нередко встречается нарушение когнитивного развития, причем иногда оно происходит крайне неравномерно. Ребёнок может быть совершенно неспособен читать, но обладать при этом феноменальной памятью или способностью к счету.
Причины развития аутизма не выявлены, хотя существуют достаточно выраженная связь с некоторыми факторами. В частности, риск увеличивается, если ребёнок рождается у возрастных родителей, причем возраст отца играет большую роль, чем возраст матери. Больше риска появления малыша с РАС в многодетной семье, начиная с 7-8 ребёнка. Увеличивается вероятность рождения ребёнка с РАС и тогда, когда мать во время беременности страдает от ожирения или перенесла заболевание краснухой. Выявлена также связь аутизма с детским церебральным параличом. Развитию РАС могут также способствовать некоторые хромосомные нарушения, проблемы со слухом и речью, синдром дефицита внимания.
Лечение РАС у детей с применением стволовых клеток
До сих пор нет лекарства, излечивающего аутизм. Медикаменты помогают лишь уменьшить возбудимость ребёнка, сгладить агрессию, если она проявляется.
Гораздо эффективнее занятия с дефектологом-логопедом, АВА-терапия и различные программы и методы, сочетание которых подбирают индивидуально.
Но несколько лет назад у детей-аутистов и их родителей появилась надежда. Исследователи из лабораторий разных стран сообщают о положительных результатах применения стволовых клеток (СК) в терапии расстройств аутического спектра.
Исследователи из Грузии сообщили о двух случаях улучшения состояния детей с аутизмом после инъекции стволовых клеток, сохраненных после рождения в местном Банке крови. В Мексике ученые также проводили исследование с небольшой группой детей с РАС. Малыши-аутисты, участвующие в эксперименте, получали инъекции с своими собственными СК. Клетки были выделены из жировой ткани, взятой у самих пациентов. Исследователи отметили явные позитивные изменения в состоянии маленьких участников научного эксперимента.
Китайские исследования: перспектива есть!
В Китае использовали стволовые клетки, которые пожертвовали для исследования несколько рожениц-доноров. Эксперимент, проведенный в 2014 году в Шанджонгском госпитале, также оказался удачным. Для участия были выбраны 37 детей с диагнозом «аутизм», из которых исследователи сформировали три группы. Пациентам из 1 группы вводили только стволовые клетки пуповинной крови (СКПК), детям из 2 группы пересадили СКПК с добавлением еще одного типа стволовых клеток: мезенхимальные СК, полученные из пупочного канатика новорожденного. Третья группа — контрольная, дети получали плацебо. Результаты можно назвать весьма впечатляющими: у 89% детей, которым были сделаны инъекции СКПК и мезенхимальных СК, было отмечено значительное позитивное изменение состояния. В группе, которой вводили только СКПК, улучшения были зарегистрированы у половины пациентов. В группе плацебо положительная динамика была отмечена всего у 7,69% участников. Сравнение проводилось по разным критериям, включая способность к адаптации, степень нервозности, эмоциональные реакции на социальные раздражители, уровень страха, склонность к стереотипному поведению и др.
Обнадеживающие вести из США
В США исследования методов лечения расстройств аутического спектра стволовыми клетками ведутся несколькими группами ученых. В частности, Саттеровский Институт неврологии при содействии Cord Blood Registry (банк стволовых клеток) в 2012 году начал исследование, в котором приняли участие 30 ребятишек-аутистов.
Малышам-аутистам 3-7 лет трансплантировали СК пуповинной крови, предусмотрительно сохраненной при родах. Наличие такого запаса было одним из обязательных условий при отборе кандидатов на участие в эксперименте. Другими критериями отбора маленьких пациентов, потенциальных участников исследования, было отсутствие генетических нарушений и травм головного мозга.
Исследование продолжалось 13 месяцев. Первые полгода 15 детей получали инъекции СКПК, вторая группа получала плацебо. Затем группы менялись местами.
Ученые оценивали последствия введения собственных СКПК на когнитивные и речевые функции участников эксперимента. Оценка проводилась строго индивидуально, с учетом особенностей каждого ребёнка и его базового уровня. Предполагалось, что заболевание имеет аутоиммунную природу, и в этом случае трансплантация стволовых клеток может оказать положительное влияние на состояние пациентов, восстанавливая функции иммунной системы организма.
Результаты эксперимента подтвердили эффективность применения клеточной терапии: 50% участников исследования проявили после лечения способность лучше поддерживать социальные взаимодействия и даже вступать в них по собственной воле.
В апреле 2017 года об аналогичных результатах сообщили и исследователи из Университета Дьюка, где был завершен эксперимент с участием 25 детей-аутистов 2-5 лет. Им также вводили собственные СКПК, сохраненные при рождении. У 60% участников степень РАС снизилась, что подтвердили клинические тесты и опросы родителей.
FDA разрешила продолжить исследования. Теперь ученым предстоит работать с 165 детьми 2-8 лет, родители которых тоже позаботились о сохранении пуповинной крови.
Теперь у детей с аутическим расстройством и их родителей есть надежда. А у тех, кто только собирается в родильное отделение, есть веские основания позаботиться о биологической страховке для своего малыша, ведь шанс сохранить пуповинную кровь бывает только однажды, а пригодиться сохраненные стволовые клетки могут не только в случае аутизма.
Способность стволовых клеток восстанавливать функции иммунной системы человека уже доказана. Риск отторжения собственных СКПК минимален, так как они генетически полностью идентичны и при введении не вызывают негативных реакций. Результаты нашего исследования показали, что инъекции собственных СК помогают «исправить поломки» иммунной системы и улучшить состояние пациентов с РАС. Полагаю, это станет началом нового этапа в развитии клеточной терапии, и мы получим новые, эффективные методы борьбы с такими сложными заболеваниями, как детский церебральный паралич и аутизм.
Хотя поведенческая терапия РАС приносит плоды, необходимо разрабатывать новые, более эффективные методы лечения РАС. Мы выдвинули теорию о том, что симптомы РАС могут быть ослаблены путем моделирования воспалительных процессов в головном мозге с помощью клеточной терапии. В первой части эксперимента мы ставили своей целью предварительную оценку не только эффективности лечения СКПК, но и безопасности применения этого метода.
В эксперименте приняли участие 25 детей с подтвержденным РАС. Наблюдение велось в течение 12 месяцев после введения. Нежелательных явлений отмечено не было, зато отмечались значительные улучшения в поведении детей, принявших участие в исследовании. Улучшились навыки общения, стандартные показатели экспрессивной лексики и объективные оценки внимания детей к социальным стимулам. Улучшение происходило преимущественно в первые 6 месяцев после введения СКПК. Впереди вторая часть исследований.
