Американские врачи из Института онкологии им. Дана-Фарбер сообщили о первом случае излечения от серповидноклеточной анемии (СКА) при помощи метода генной терапии.
Это заболевание является генетическим и до настоящего момента считалось неизлечимым. Оно приводит к образованию деформированных клеток крови эритроцитов. Такие красные кровяные тельца в виде полумесяца быстро разрушаются и плохо переносят кислород, кроме того, они обладают повышенной склонностью к тромбообразованию. Людям с СКА требуются регулярные переливания донорской крови. Единственный метод лечения на сегодняшний день – пересадка костного мозга от здорового человека.
Первым пациентом в мире, которого лечили методом генной терапии, стал 21-летний Мэнни Джонсон (Manny Johnson). Как и его семилетний брат, Джонсон родился с этим заболеванием. На момент начала участия в проекте ему требовались ежемесячные переливания крови.
Врачи взяли образец крови пациента, выделили из него стволовые клетки и исправили генетическую ошибку. Подкорректированную кровь ввели Джонсону обратно, причем ему пришлось пройти курс химиотерапии, чтобы избежать реакции отторжения собственной крови. Практически пациент стал своим собственным донором.
Как сообщают врачи, прошло уже 9 месяцев с момента введения Мэнни «исправленной крови» – и пациенту больше не требуются переливания. Медики говорят об успехе генной терапии и надеются на полное излечение Мэнни от серповидноклеточной анемии, а сам Джонсон мечтает о том, что и его брат пройдет такую же процедуру и навсегда избавится от своего врожденного недуга.
Французские ученые из Университета Парижа сообщили о первом в мире случае успешной терапии человека с серповидноклеточной анемией. В основе метода — генная инженерия клеток костного мозга пациента.
