FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) одобрило к применению первое в мире лекарство для лечения прогерии.
Лекарство разработано Исследовательским фондом Progeria (штат Массачусетс, США) с помощью фармкомпании Eiger BioPharmaceuticals.
Прогерия – редкое заболевание, при котором тормозится рост организма и развивается ускоренное старение. Заболевание проявляется уже в детском возрасте и приводит к гибели ребёнка в среднем в 14,5 лет. Смерть наступает обычно от сердечной патологии. Причиной болезни является случайная мутация гена, в результате которой в клетках начинает накапливаться белок прогерин, вызывающий процессы преждевременного старения.
Препарат Zokinvy позволяет продлить жизнь ребёнка, больного прогерией, на 2,5 года. Эффективность лекарства была подтверждена в ходе исследования, в котором участвовали 62 ребёнка с прогерией, принимавших новый препарат, и 81 ребёнок, получавший плацебо. Второе исследование проводилось с 2010 года. Самому старшему из 22 участников, принимавших Zokinvy, сегодня 24 года. Создатели лекарства уточняют, что это только начало, и уже ведутся разработки препарата, который даст возможность таким детям жить еще дольше.
На сегодняшний день известно о примерно 400 людях во всем мире, которые страдают от прогерии.
