Ученые научились лечить адренолейкодистрофию

Американские эксперты из компании Bluebird Bio Inc. (Кембридж, штат Массачусетс) сообщили об успешном излечении группы детей, страдавших от редкого генетического заболевания адренолейкодистрофии, методом генной терапии.

При адренолейкодистрофии (АЛД) болеют только мальчики, женщины являются носителями поврежденного гена, сцепленного с Х-хромосомой. Организм пациентов с АЛД не производит белок, который необходим для расщепления очень длинноцепочечных жирных кислот. Это приводит к их накоплению в нервной системе, включая головной мозг, и надпочечниках. Болезнь проявляется в возрасте 4-10 лет и при отсутствии своевременного лечения быстро убивает пациента. История о ребёнке, больном адренолейкодистрофией, легла в основу фильма «Масло Лоренцо».

До сегодняшнего дня единственным эффективным методом лечения АЛД была трансплантация здоровых стволовых клеток от донора. Но найти такого донора удавалось только в 20% случаев.

Новый метод, разработанный американскими учеными, позволяет использовать собственные стволовые клетки пациента. Их модифицируют методом генной терапии, то есть вставляют в ДНК здоровый ген и вводят клетки обратно пациенту. Предварительно большая часть его собственного костного мозга с «неправильными» клетками уничтожается. Это позволяет модифицированным стволовым клеткам выжить и размножиться, чтобы заставить организм производить недостающий белок.

В испытаниях нового метода приняли участие 17 мальчиков в возрасте от 4 до 13 лет с тяжелой формой заболевания, при которой развивается поражение мозга. Через 2 года после начала лечения у 15 из них отмечалось стабильное состояние нервной системы. Двое детей умерли: один от обострения болезни, второй — от осложнений, развившихся в результате донорской трансплантации, которую провели после его отказа от участия в проекте.

Ученые считают, что разработанный ими метод генной терапии, как минимум, столь же хорош, как и трансплантация стволовых клеток мальчикам, у которых есть подходящие доноры. А, скорее всего, генная терапия даже безопаснее. Участники проекта будут оставаться под наблюдением врачей на протяжении 15 лет.

Исследователи также сообщили, что еще 8 человек примут участие в испытаниях нового метода. Если его эффективность будет доказана, то адренолейкодистрофия станет второй болезнью, которую удалось вылечить при помощи генной терапии. Первой является лейкемия, метод лечения которой был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в августе этого года.

Он-Клиник
+7 495 001-46-22
6 филиалов
Ботулинотерапия
16450 руб.
МРТ головного мозга
6450 руб.
УЗИ сосудов головы и шеи
3280 руб.
Медси
+7 495 001-48-40
63 филиала
МРТ головного мозга
7150 руб.
Первичный прием невролога
4480 руб.
УЗДГ брахиоцефальных артерий
3680 руб.
Ниармедик
+7 495 885-65-77
16 филиалов
Анализ спинномозговой жидкости
8250 руб.
Дуплексное сканирование сосудов
3150 руб.
Семейная
+7 495 721-94-68
12 филиалов
Дуплексное сканирование сосудов
3200 руб.
Люмбальная пункция
8500 руб.
Семейный доктор
+7 495 001-48-65
22 филиала
Допплерография сосудов
3180 руб.
Исследование спинномозговой жидкости
8280 руб.
Электроэнцефалография
2750 руб.
Поликлиника.ру
+7 495 001-47-91
11 филиалов
МРТ головного мозга
5980 руб.
Прием невролога первичный
3250 руб.
УЗДГ сосудов шеи и головы
2980 руб.
«Мать и дитя»
+7 495 885-66-42
23 филиала
Допплерография сосудов
3650 руб.
Люмбальная пункция с исследованием
9850 руб.

Солнечный ожог: как устранить боль и мучительный зуд кожи

Есть несколько способов смягчить интенсивную, но, к счастью, временную боль и зуд, и предотвратить их в будущем.

Читайте также

Разработан способ лечения серповидноклеточной анемии
Врачи сообщили о первом случае излечения от серповидноклеточной анемии.
Синдром «мальчика в пузыре» излечим
Врачи сообщили о применении генной терапии для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID).
ВИЧ вылечат «цинковые пальцы»
Первое клиническое испытание продемонстрировало эффективность и безопасность метода генного редактирования при терапии ВИЧ. С помощью «цинкового пальца» - «дизайнерского» синтетического белка, прицельно созданного для манипуляции клеточным геномом - иммунологи инактивировали ключевой ген в иммунных клетках пациентов и тем самым повысили их сопротивляемость вирусу.
Учёные продлили жизнь мышам на 20%, и этот метод подходит для людей

Учёные из Academia Sinica обнаружили, что изменение гена у мышей позволяет им жить на 20 процентов дольше и защищает их от рака.

Ученые вылечили врожденную глухоту методом генной терапии
Исследователи разработали метод лечения редкой разновидности врожденной глухоты при помощи генной терапии.
Врачи вылечили «мальчика-бабочку»
Врачи вылечили ребенка, страдающего тяжелым генетическим заболеванием — буллезным эпидермолизом.
Опубликовано 05.10.2017 08:38, обновлено 17.04.2020 16:15
Рейтинг статьи:
5,0

Ссылка на первоисточник:

Читайте далее

Почему кариес возвращается: мнение стоматологов

Кариес возвращается: причины, симптомы, советы стоматологов по профилактике.

Виды родов: в чем их особенности и сложности

Если ранее роды были естественными или оперативными, без каких либо вариаций, то сегодня предлагаются различные способы рождения детей.

Солнечный ожог: как устранить боль и мучительный зуд кожи

Есть несколько способов смягчить интенсивную, но, к счастью, временную боль и зуд, и предотвратить их в будущем.

Дерматит – классификация и связь с другими заболеваниями

Различные формы дерматита поражают огромное количество людей. И нередко кожные проявления могут быть обусловлены серьезными внутренними нарушениями.

Брекетам все возрасты покорны: вся правда о лечении

Брекеты для взрослых: необходимость, показания и противопоказания. Можно ли после лечения выглядеть моложе?