Ученые научились лечить адренолейкодистрофию

Американские эксперты из компании Bluebird Bio Inc. (Кембридж, штат Массачусетс) сообщили об успешном излечении группы детей, страдавших от редкого генетического заболевания адренолейкодистрофии, методом генной терапии.

При адренолейкодистрофии (АЛД) болеют только мальчики, женщины являются носителями поврежденного гена, сцепленного с Х-хромосомой. Организм пациентов с АЛД не производит белок, который необходим для расщепления очень длинноцепочечных жирных кислот. Это приводит к их накоплению в нервной системе, включая головной мозг, и надпочечниках. Болезнь проявляется в возрасте 4-10 лет и при отсутствии своевременного лечения быстро убивает пациента. История о ребёнке, больном адренолейкодистрофией, легла в основу фильма «Масло Лоренцо».

До сегодняшнего дня единственным эффективным методом лечения АЛД была трансплантация здоровых стволовых клеток от донора. Но найти такого донора удавалось только в 20% случаев.

Новый метод, разработанный американскими учеными, позволяет использовать собственные стволовые клетки пациента. Их модифицируют методом генной терапии, то есть вставляют в ДНК здоровый ген и вводят клетки обратно пациенту. Предварительно большая часть его собственного костного мозга с «неправильными» клетками уничтожается. Это позволяет модифицированным стволовым клеткам выжить и размножиться, чтобы заставить организм производить недостающий белок.

В испытаниях нового метода приняли участие 17 мальчиков в возрасте от 4 до 13 лет с тяжелой формой заболевания, при которой развивается поражение мозга. Через 2 года после начала лечения у 15 из них отмечалось стабильное состояние нервной системы. Двое детей умерли: один от обострения болезни, второй — от осложнений, развившихся в результате донорской трансплантации, которую провели после его отказа от участия в проекте.

Ученые считают, что разработанный ими метод генной терапии, как минимум, столь же хорош, как и трансплантация стволовых клеток мальчикам, у которых есть подходящие доноры. А, скорее всего, генная терапия даже безопаснее. Участники проекта будут оставаться под наблюдением врачей на протяжении 15 лет.

Исследователи также сообщили, что еще 8 человек примут участие в испытаниях нового метода. Если его эффективность будет доказана, то адренолейкодистрофия станет второй болезнью, которую удалось вылечить при помощи генной терапии. Первой является лейкемия, метод лечения которой был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в августе этого года.

Читайте далее

Как правильно выбирать гели для микротоков

Специальный гель для микротоков делает лифтинг-процедуру ещё более эффективной. Как правильно выбрать проводящий гель для микротоков?

LED-лучи в косметологии: что могут и как пользоваться?

LED-терапия — это лечение светом, причём разных цветов. Меняя их в девайсе, можно решить различные проблемы кожи.

На ночь глядя: лучшие средства для ухода перед сном

Регулярно ухаживаете за собой? Узнайте, какую косметику рекомендуется использовать перед сном.

Жировые ловушки: самые эффективные способы коррекции проблемных зон на лице и теле

Откуда берутся жировые ловушки и как от них избавиться? Эффективные способы коррекции проблемных зон — в нашей статье.
Опубликовано 05.10.2017 08:38, обновлено 17.04.2020 16:15
Рейтинг статьи:
5,0

Ссылка на первоисточник:

Псориаз кожи головы: симптомы, необходимые лекарства

Симптомы псориаза кожи головы: рекомендованное лечение, назначаемые лекарства, шампуни, витамины.

Читайте также

Разработан способ лечения серповидноклеточной анемии
Врачи сообщили о первом случае излечения от серповидноклеточной анемии.
Синдром «мальчика в пузыре» излечим
Врачи сообщили о применении генной терапии для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID).
Ученые научились лечить болезнь Альцгеймера у мышей и обезьян
Американские ученые из медицинской школы при Вашингтонском университете смогли не только остановить прогрессирование болезни Альцгеймера у мышей и обезьян, но и обратить патологический процесс вспять.
Витамин С может остановить рак крови
Ученые из Онкологического Центра Лауры и Исаака Перлмуттер (США) выяснили, каким образом высокие дозы витамина С останавливают процесс размножения пораженных раком стволовых клеток крови.
Ученые во время эксперимента доказали, что стволовые клетки могут помочь реабилитироваться после инсульта
После эксперимента по внесению в мозг стволовых клеток парализованные после инсульта пациенты продемонстрировали заметные улучшения в самочувствии. Некоторые из них даже смогли снова ходить.
ВИЧ вылечат «цинковые пальцы»
Первое клиническое испытание продемонстрировало эффективность и безопасность метода генного редактирования при терапии ВИЧ. С помощью «цинкового пальца» - «дизайнерского» синтетического белка, прицельно созданного для манипуляции клеточным геномом - иммунологи инактивировали ключевой ген в иммунных клетках пациентов и тем самым повысили их сопротивляемость вирусу.