Исследование, проведенное учеными из Бразилии, Австралии, Австрии и США, прокладывает путь к лечению распространенной формы опухоли головного и спинного мозга у детей.
Эпендимома является третьей наиболее распространенной формой опухоли головного и спинного мозга у детей, встречающейся в основном у младенцев и детей младшего возраста. Она начинается в эпендимальных клетках, выстилающих полые полости в головном мозге (желудочки), заполненные спинномозговой жидкостью и в основном поражает детей в возрасте около 8 лет на момент постановки диагноза.
Пятилетняя выживаемость составляет около 30%, особенно при невозможности полного хирургического удаления опухоли. Лучевая терапия может вызвать серьезные когнитивные и моторные осложнения. Лекарственной терапии еще нет.
Анализ учеными Университета Сан-Паулу обработанных опухолей показал потерю первичных ресничек, что сделало их устойчивыми к лекарству. Исследователи обнаружили, что формирование первичных ресничек регулируется специфическим белком под названием AURKA. Этот белок присутствует в других опухолях и ранее ингибировался с помощью препарата алисертиб в клинических испытаниях. Поэтому они лечили опухоли алисертибом и сонидегибом. Первичные реснички больше не терялись, и сонидегиб мог действовать, приводя к гибели опухолевых клеток без какого-либо повреждения здоровых клеток.
Поскольку комбинация препаратов хорошо работала на модели in vitro, они затем проверили ее вместе с австралийской командой на животных. К их удивлению, выживаемость мышей с эпендимомой не увеличилась. Однако это все равно значительный шаг в поиске терапии рака мозга у детей.
Исследователи полагают, что гематоэнцефалический барьер мог препятствовать попаданию лекарств к опухолям. «Хотя комбинация не была успешной у животных, теперь мы понимаем молекулярные механизмы опухоли и можем следовать по пути, который ранее был неизвестен», — говорят ученые. Другой возможной стратегией может стать введение препаратов непосредственно в спинномозговую жидкость и на спинной мозг
