Французские ученые из Университета Парижа сообщили о первом в мире случае успешной терапии человека с серповидноклеточной анемией. В основе метода — генная инженерия клеток костного мозга пациента.
Серповидноклеточная анемия — это наследственная болезнь, при которой нарушено строение белка гемоглобина, необходимого для транспорта кислорода в крови. Эритроциты с таким гемоглобином имеют форму серпа, что и дало название заболеванию. «Неправильные» эритроциты гораздо хуже переносят кислород и быстрее разрушаются, в результате чего все органы пациента страдают от гипоксии.
13-летний подросток, который стал участником испытаний нового метода, до начала лечения каждый месяц должен был посещать больницу, где ему делали переливание крови. Только это позволяло ему жить дальше. В ходе экспериментальной терапии врачи забрали у него костный мозг, который является одним из главных органов кроветворения. При помощи вектора (вирусной частицы для переноски нужных генов) они встроили в ДНК клеток костного мозга новые «инструкции» по производству гемоглобина. Реконструированные клетки были введены обратно пациенту. Эта процедура была проведена 15 месяцев назад, и с тех пор организм мальчика сам вырабатывает нормальную здоровую кровь.
Глава проекта, профессор Филипп Лебуш (Philippe Leboulch) комментирует: «До сих пор у пациента нет никаких симптомов заболевания, и он не нуждается в госпитализации. Ему больше не требуется переливание крови. Но чтобы этот метод терапии стал массовым, нам предстоит еще не раз опробовать его и убедиться в его надежности». Профессор Лебуш также отмечает, что пока сложно говорить о полном излечении от недуга, так как метод опробован лишь на одном пациенте. Кроме того, метод дорогостоящий, а это значит, что он будет доступен только в лучших клиниках.
