Новое в лечении анемии, рака и генетических болезней

Статью проверил кандидат медицинских наук, доцент
Виноградов Дмитрий Леонидович

Многие в школе изучали биологию и знают, что все процессы в теле осуществляются за счет набора инструкций, закодированных в ДНК в виде генов. Эта молекула, найденная в подавляющем большинстве живых клеток, содержит всю информацию о человеке, как «книга жизни». Но со временем и под влиянием определенных факторов окружающей среды иногда возникают ошибки в коде. По мере создания новых клеток иногда считывание кода происходит не со 100%-ной точностью. Эти ошибки могут размножаться и превращаться в такие болезни, как рак кожи или иных локализаций. С дефектами генов связаны серповидноклеточная анемия, опухолевые поражения крови. Ученые озабочены тем, чтобы исправлять ошибки ДНК как на стадии эмбрионов, так и у людей разного возраста, что позволит лечить серьезные патологии. Недавно появились сведения о новой технологии, которая может в этом помочь.

Натуральные средства от СДВГ: от витаминов до массажа

Только научно доказанная эффективность: что действительно работает при СДВГ у детей, а какие БАДЫ и способы под вопросом.

Исправление генетического кода в лечении болезней

Проблема многих болезней человека, в том числе рака кожи и иных видов неоплазий — ошибки в генах. Ученые задумались над тем, как найти способ просто отредактировать ошибки, подобно тому, как это происходит при вводе текста. То есть просто навести курсор на неправильную букву или слово, нажать Delete, а затем ввести все правильно.

Это основная концепция технологии, которая в последние несколько лет вызывает у ученых большой интерес. Ее именуют CRISPR (звучит как Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeat, и в переводе означает «короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами»). Эта технология генетического редактирования дает надежду, что в один прекрасный день врачи смогут легко исправить ошибки, которые возникают в нашем генетическом коде, что приведет к появлению передовых лекарств от генетических болезней и рака.

Специалисты Исследовательского центра рака Фреда Хатчинсона в Сиэтле, говорят, что технология CRISPR — это, по сути, ножницы, которые могут вырезать ДНК в очень точном месте. Хотя CRISPR не единственный инструмент для редактирования генов, он более гибкий и практичный, чем некоторые другие варианты.

Перспектива лечения генных болезней

Перспектива лечения генных болезней

Именно высокая точность дает ученым надежду на то, что технология CRISPR может помочь в лечении множества болезней, которые возникают из-за мутаций в определенных генах. Ее применение позволит эффективно вырезать эти мутации из кода ДНК. Исправленный генетический код может быть вставлен на исходное место, и клетка может продолжать жить и воспроизводиться нормально, без генетической мутации, которая вызывает болезни.

Исправление ДНК у эмбриона

На сегодняшний день технология CRISPR продемонстрировала большие перспективы в редактировании ДНК эмбрионов для устранения генетических заболеваний. Ее используют в экспериментальных работах врачи-эмбриологи. В некоторых странах существует научная и практическая медицинская деятельность, использующая CRISPR для изменения генетического кода эмбриона, если он имеет серьезные патологии. Если эмбрион имеет наследственные патологии, в силу которых могут возникать болезни, ученые могут в ранней стадии их исправить.

Внесение изменений в эмбрион на ранних этапах его развития — относительно легкая процедура, что позволяет ему развиться в здоровый организм, свободный от генетического заболевания. Эта зародышевая клетка будет делиться, давая жизнь новым клеткам, и если генетическая ошибка не воспроизводится, болезнь не возникает.

Попытки лечения анемии и некоторых иных патологий

Попытки лечения анемии и некоторых иных патологий

Что касается CRISPR, то это способ исправить генетические заболевания, например, это может быть серповидноклеточная анемия и некоторые другие патологии, где причиной является изменение в одном гене, который точно известен. Для серповидноклеточной анемии особую роль играет ген НВВ, который кодирует синтез аномальной формы гемоглобина.  

Теоретически CRISPR уже сегодня может «вылечить» эти болезни с тем уровнем информации и методикой, которыми владеют ученые на данный момент. Исследователи считают, что в ближайшем будущем они будут активно решать проблему серповидноклеточной анемии. Проблема в том, что с практической точки зрения эти генетические изменения должны быть проведены для каждой отдельной клетки, которая участвует в генезе болезни. Реализация технологии редактирования генов для каждой отдельной клетки крови и стволовых клеток костного мозга пока представляет самую большую проблему.

Проблема рака кожи и иных локализаций

Картина становится еще более сложной, когда речь заходит о такой болезни, как рак кожи или органов, тканей. При этом генетическая мутация в одной клетке может привести к росту опухоли, которая может распространиться на другие части тела, если процесс не остановить. Если применять данный метод в лечении рака кожи или иных его вариантов, нужно было бы доставлять технологию CRISPR во все клетки, чтобы изменить генетическую мутацию, которая вызвала неоплазию, чтобы вернуть клетки к исходному типу. Но технологии пока не достигли нужного уровня, чтобы осуществить это практически.

Тем не менее, ученые продолжают разрабатывать инструменты на основе CRISPR, которые в конечном итоге могут помочь вылечить рак кожи или, по крайней мере, использовать то, что известно о генетических причинах рака, для помощи в лечении.

Клетки крови и их роль

Специалисты говорят, что в ближайшем будущем CRISPR и другие технологии редактирования генов изменят подходы к терапии рака. Одним из потенциальных применений этих методов является выделение некоторых собственных клеток крови пациента (Т-лимфоцитов) с перепрограммированием их при помощи CRISPR. Затем эти клетки возвращаются обратно в кровь пациента для борьбы с раком. Этот индивидуальный подход к терапии должен помочь в борьбе с различными видами рака Он уже используется в качестве лечения некоторых случаев лейкемии (рак крови) и лимфомы.

Т-клетки являются частью иммунной системы организма и могут быть модифицированы в лаборатории. К ним добавляют специальный рецептор, называемый рецептором химерного антигена, или CAR. Эти модифицированные Т-клетки затем вводят обратно в кровь пациенту, где они идут на «охоту», атакуя раковые клетки. Использование Т-клеток CAR в качестве лечения солидных опухолей, например, при раке молочной железы, толстой кишки или легких, в настоящее время не применимо, потому что сложно обеспечить доставку их к каждой клетке в плотной опухоли. Но в жидкой среде (кровь или лимфа) использование некоторых видов иммунных клеток для перепрограммирования раковых становится реальностью для части пациентов.

Сервис онлайн
Расшифровка анализов онлайн
  • Общие анализы
  • Биохимия крови
  • Гормоны

Он-Клиник
6 филиалов
Исследование онкомаркеров крови
1480 руб.
Электрофорез белков сыворотки
2050 руб.
Ниармедик
16 филиалов
Биохимия крови (расширенный профиль)
3450 руб.
Иммунофенотипирование
8250 руб.
ОАК с дифференцировкой лейкоцитов
890 руб.
Семейная
12 филиалов
Клинический анализ крови с лейкоформулой
850 руб.
Коагулограмма (базовая)
1450 руб.
Консультация гематолога
4200 руб.
Семейный доктор
22 филиала
Ферритин
1320 руб.
Электрофорез сывороточных белков
2280 руб.
Поликлиника.ру
11 филиалов
Анализ на онкомаркеры (1 показатель)
1420 руб.
Иммунофенотипирование клеток крови
7850 руб.
«Мать и дитя»
23 филиала
Анализ на ферритин
1550 руб.
Биохимический анализ крови (комплексный)
3950 руб.
Коагулограмма (развернутая)
1850 руб.
СМ-Клиника
22 филиала
Коагулограмма расширенная
1650 руб.
ОАК с лейкоцитарной формулой
920 руб.

Читайте также

Лейкемия у детей: как снизить риск опасной болезни?
Лейкоз или белокровие: можно ли защитить ребенка от рака крови?
Рак желудка: как не пропустить тревожные признаки?
Ранние признаки рака желудка: как не пропустить симптомы. Причины, диагностика, лечение рака желудка, прогноз.
Апластическая анемия: симптомы и лечение
Апластическая анемия – это тяжелое заболевание. Как уменьшить вероятность его возникновения?
Генетические исследования сегодня: на что можно провериться
Что можно проверить с помощью генетических исследований в обычной лаборатории?
Заболеть, чтобы... не болеть: как одни болезни защищают нас от других
Эволюция в действии: чтобы не умереть от одной болезни, надо иметь другую. Рассказываем, как это работает с коронавирусной инфекцией, чумой, раком и многими другими заболеваниями.
Гипофункция щитовидной железы: анемия, стресс, вялость
Есть несколько тревожных симптомов, которые позволяют в ранней стадии выявить снижение активности щитовидной железы.
Опубликовано 16.09.2018 10:40, обновлено 17.04.2020 16:57
Рейтинг статьи:
4,7

Использованные источники

Руководство по гематологии / Под ред. Воробьева А.И. 2005
Онкология / Под ред. Чиссова В.И., Дарьялова С.Л. 2007
Использованы фотоматериалы Shutterstock

Читайте далее

Натуральные средства от СДВГ: от витаминов до массажа

Только научно доказанная эффективность: что действительно работает при СДВГ у детей, а какие БАДЫ и способы под вопросом.

8 причин плача грудничков и как в них разобраться

От голода до скуки: разбираемся в причине плача грудничков и находим решения!

10 первых признаков рака шейки матки

Пройдите простой онлайн-тест на выявление рисков рака шейки матки

Топ-5 портативных ирригаторов 2025: обзор

Топ-5 портативных ирригаторов: кому они нужны и как не ошибиться с выбором подробно отвечаем в статье MedAboutMe

5 процедур, которые помогают сделать контур лица более чётким

Хотите сделать контур лица более чётким? Вам помогут неинвазивные методики. Некоторые доступны и дома.