Генная терапия в аэрозоли: препараты с РНК можно будет вдыхать

Автор — врач кардиолог
Аршинова Ирина Александровна

Большинству людей не нравятся уколы, и учёные работают над созданием большего количества лекарств, например, сделанных из информационной РНК (мРНК), которые можно распылять и вдыхать.

Теперь учёные заявляют о возможности вдыхания лекарств на основе мРНК: и они уже заставили лёгкие мышей светиться самостоятельно.

Исследователи описывают свою улучшенную липидно-полимерную наночастицу для удержания мРНК, которая стабильна при распылении и успешно доставляет аэрозоли в лёгкие. Лекарства мРНК кодируют белки, которые могут лечить или предотвращать различные заболевания, включая заболевания лёгких. Однако эти белки являются хрупкими и не могут проникать в клетки сами по себе.

Чтобы получить неповреждённую мРНК внутри клеток, можно использовать крошечные жировые сферы (липидные наночастицы) для хранения и транспортировки компонентов до тех пор, пока они не достигнут своего конечного пункта назначения.

Однако ранние версии жировых сфер для доставки мРНК не работают для ингаляционных лекарств: наночастицы слипаются или увеличиваются в размерах при распылении в воздухе. В Massachusetts Institute of Technology учёные выдвинули гипотезу, что другой тип полимера, с повторяющимися звеньями положительно и отрицательно заряженных компонентов, называемый цвиттер-ионным полимером, может создавать липидные наночастицы, содержащие мРНК, выдерживающие распыление.

При такой транспортировке мРНК, кодирующей люминесцентный белок, эта наночастица производила самую высокую люминесценцию (свечение) в лёгких животных и равномерную экспрессию белка в тканях, тем самым демонстрируя, что она обладает лучшей способностью доставлять вдыхаемую мРНК. Мыши, которым в течение 2 недель давали три дозы оптимальной наночастицы в воздухе, поддерживали постоянную выработку люминесцентного белка,

Как бороться с частыми обострениями герпеса

От частых рецидивов к долгой ремиссии: что действительно помогает в борьбе с герпесом

Читайте также

Ученые уменьшили проявления аутизма у мышей
Ученые при помощи метода генной терапии смогли избавить мышей, больных аутизмом, от одного из наиболее выраженных симптомов заболевания — повторяющегося поведения.
ВИЧ вылечат «цинковые пальцы»
Первое клиническое испытание продемонстрировало эффективность и безопасность метода генного редактирования при терапии ВИЧ. С помощью «цинкового пальца» - «дизайнерского» синтетического белка, прицельно созданного для манипуляции клеточным геномом - иммунологи инактивировали ключевой ген в иммунных клетках пациентов и тем самым повысили их сопротивляемость вирусу.
Коронавирус эволюционирует в сторону распространения по воздуху
Коронавирус SARS-CoV-2 эволюционирует в сторону более эффективного распространения по воздуху, в виде аэрозолей.
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Британские ученые частично восстановили зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты с помощью генной терапии, заменив дефектный ген путем однократной инъекции нормально работающей копии гена. 
Результаты исследований в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна.
Ученые научились лечить адренолейкодистрофию
Ученые сообщили об успешном излечении группы детей, страдавших от адренолейкодистрофии.
Возрастную болезнь сетчатки вылечили генной терапией
Врачи провели первую в мире операцию по генной терапии возрастной макулярной дегенерации (ВМД).
Опубликовано 15.11.2024 11:28

Ссылка на первоисточник:

Читайте далее

Как бороться с частыми обострениями герпеса

От частых рецидивов к долгой ремиссии: что действительно помогает в борьбе с герпесом

Смесь для питания ребёнка и запоры: есть ли связь?

Лучшая смесь от запоров у ребёнка: какая она? Разбираемся в проблемах с пищеварением.

Регресс сна у детей: возрастные кризисы сна у малышей и как с ними справляться

Почему ребёнок стал чаще просыпаться и хуже спать: проблемы возрастных нарушений сна.

Режим дня грудничка

Режим дня грудничка зависит от его физиологических потребностей. Знание этой особенности позволит маме подстроиться под режим дня малыша с максимальным комфортом для себя.

Как понять, подходит ли смесь малышу на искусственном вскармливании?

Малыш с удовольствием пьет смесь: но хорошо ли она влияет на его здоровье? 5 признаков неподходящей смеси.

Дыхание новорожденного ребенка: норма и отклонения

Маленькие дети дышат практически бесшумно, но любые проблемы дыхания у них гораздо опаснее, чем у взрослых.

Особенности диеты при метеоризме

Как организовать свое питание, чтобы справиться с вздутием живота?

Красный дрожжевой рис и холестерин: что говорит наука

Спойлер: действующее вещество работает, а вот помогут ли БАДы – большой вопрос.

Занятия спортом во время месячных: советы и рекомендации экспертов

Можно ли заниматься спортом во время менструации? Эксперты рассказывают, как сделать тренировки во время месячных безопасными и комфортными.

Как правильно перевязать рану: основные моменты

Какие правила нужно соблюдать при обработке раны?

Питание для здоровья: что едят долгожители

Все хотят жить долго. Но никто не хочет жить скромно, отказываясь от таких приятных удовольствий!

Колики у грудничка: почему болит животик?

Пройдите простой онлайн-тест, чтобы выявить вероятность колик у вашего малыша

Ретинол в уходе за кожей: хорошо или плохо?

Чем грозит бесконтрольное использование косметики с ретиноидами в процессе ухода за кожей?

Все о простатите: причины, симптомы, профилактика

Одна из самых грозных мужских болезней, простатит, сегодня диагностируется все чаще. Как ее вовремя распознать и можно ли избежать вообще?

Какие продукты питания полезны для печени?

Роль печени трудно переоценить, но есть ли способы улучшить ее работу? Помогут в этом особые продукты питания с очищающими и восстанавливающими свойствами.

Диета при больной печени: что можно, а что нельзя?

Диета – залог успешного лечения болезней печени. Что она под собой подразумевает?

Мужское бесплодие

Согласно знаменитой поговорке, каждый мужчина обязан посадить дерево, построить дом и вырастить сына. Но заветным планам может помешать опасная болезнь – бесплодие.

Как ускорить рост ногтей: рассказывают эксперты

10 советов, которые помогут отрастить здоровые крепкие ногти.

Как стареет кожа: 4 типа старения лица

Ответьте на вопросы теста и узнайте настоящий возраст и тип старения вашей кожи

Как сохранить кожу упругой при похудении?

Решились худеть, но боитесь обвисания кожи? Узнайте, как предупредить это негативное последствие.

Причины и лечение дисбактериоза влагалища: чем и как?

Чем и как лечат дисбактериоз влагалища: данные исследований.

Профилактика болезней печени

Печень — жизненно важный орган, выполняющий множество важнейших функций. Как уберечь печень от болезней?

Предиабет: как избежать диабета?

Своевременное выявление повышения сахара в крови помогает выявить предиабет и избежать развития настоящего диабета.

Как проявляются проблемы с иммунной системой?

По каким симптомам можно заподозрить аутоиммунную патологию, а когда речь идет просто о «слабой иммунной системе»?

Долголетие: как продлить жизнь?

Все секреты долгой и активной жизни - в расследовании MedAboutMe