Генная терапия в аэрозоли: препараты с РНК можно будет вдыхать

Автор — врач кардиолог
Аршинова Ирина Александровна

Большинству людей не нравятся уколы, и учёные работают над созданием большего количества лекарств, например, сделанных из информационной РНК (мРНК), которые можно распылять и вдыхать.

Теперь учёные заявляют о возможности вдыхания лекарств на основе мРНК: и они уже заставили лёгкие мышей светиться самостоятельно.

Исследователи описывают свою улучшенную липидно-полимерную наночастицу для удержания мРНК, которая стабильна при распылении и успешно доставляет аэрозоли в лёгкие. Лекарства мРНК кодируют белки, которые могут лечить или предотвращать различные заболевания, включая заболевания лёгких. Однако эти белки являются хрупкими и не могут проникать в клетки сами по себе.

Чтобы получить неповреждённую мРНК внутри клеток, можно использовать крошечные жировые сферы (липидные наночастицы) для хранения и транспортировки компонентов до тех пор, пока они не достигнут своего конечного пункта назначения.

Однако ранние версии жировых сфер для доставки мРНК не работают для ингаляционных лекарств: наночастицы слипаются или увеличиваются в размерах при распылении в воздухе. В Massachusetts Institute of Technology учёные выдвинули гипотезу, что другой тип полимера, с повторяющимися звеньями положительно и отрицательно заряженных компонентов, называемый цвиттер-ионным полимером, может создавать липидные наночастицы, содержащие мРНК, выдерживающие распыление.

При такой транспортировке мРНК, кодирующей люминесцентный белок, эта наночастица производила самую высокую люминесценцию (свечение) в лёгких животных и равномерную экспрессию белка в тканях, тем самым демонстрируя, что она обладает лучшей способностью доставлять вдыхаемую мРНК. Мыши, которым в течение 2 недель давали три дозы оптимальной наночастицы в воздухе, поддерживали постоянную выработку люминесцентного белка,

Дисбактериоз влагалища: когда микробы «разбушевались»

Серьезной проблемой гинекологии является бактериальный вагиноз (дисбактериоз влагалища), встречающийся у многих женщин.

Читайте также

Ученые уменьшили проявления аутизма у мышей
Ученые при помощи метода генной терапии смогли избавить мышей, больных аутизмом, от одного из наиболее выраженных симптомов заболевания — повторяющегося поведения.
ВИЧ вылечат «цинковые пальцы»
Первое клиническое испытание продемонстрировало эффективность и безопасность метода генного редактирования при терапии ВИЧ. С помощью «цинкового пальца» - «дизайнерского» синтетического белка, прицельно созданного для манипуляции клеточным геномом - иммунологи инактивировали ключевой ген в иммунных клетках пациентов и тем самым повысили их сопротивляемость вирусу.
Коронавирус эволюционирует в сторону распространения по воздуху
Коронавирус SARS-CoV-2 эволюционирует в сторону более эффективного распространения по воздуху, в виде аэрозолей.
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Британские ученые частично восстановили зрение людям с наследственной прогрессирующей формой слепоты с помощью генной терапии, заменив дефектный ген путем однократной инъекции нормально работающей копии гена. 
Результаты исследований в будущем могут помочь в лечении других генетически обусловленных заболеваний органа зрения, например, дегенерации желтого пятна.
Ученые научились лечить адренолейкодистрофию
Ученые сообщили об успешном излечении группы детей, страдавших от адренолейкодистрофии.
Возрастную болезнь сетчатки вылечили генной терапией
Врачи провели первую в мире операцию по генной терапии возрастной макулярной дегенерации (ВМД).
Опубликовано 15.11.2024 11:28

Ссылка на первоисточник:

Читайте далее

Дисбактериоз влагалища: когда микробы «разбушевались»

Серьезной проблемой гинекологии является бактериальный вагиноз (дисбактериоз влагалища), встречающийся у многих женщин.

9 упражнений, которые подтянут бедра и ягодицы

Красивые ягодицы – не маленькие или большие, а стройные, упругие и подтянутые. Такие можно «получить» в спортзале!

10 первых признаков рака шейки матки

Пройдите простой онлайн-тест на выявление рисков рака шейки матки

Как заниматься дома фитнесом не хуже чем в зале: обзор сервисов и приложений для онлайн-тренировок

Интернет может заменить даже занятия в зале. Рассказываем, как заниматься фитнесом дома: обзор тренировок в онлайн-режиме.

Витамины и добавки для иммунитета: что действительно поможет ребёнку меньше болеть?

Отвечают эксперты: что на самом деле может укрепить детский иммунитет.