Американские ученые из медицинской школы при Вашингтонском университете смогли не только остановить прогрессирование болезни Альцгеймера у мышей и обезьян, но и обратить патологический процесс вспять.
При болезни Альцгеймера в тканях головного мозга откладывается бета-амилоидный и тау-белок. Сегодня именно на втором виде белка сосредоточено внимание ученых. В норме он задействован во внутриклеточном транспорте различных молекул. У пациентов с болезнью Альцгеймера тау-белок вместо прямолинейных структур образует бесформенные клубки, которые разрушают нервные клетки. В результате развивается деменция и другие нейродегенеративные состояния.
Для исследования ученые использовали генетически модифицированных мышей, у которых, начиная примерно с 6 месяцев, активно образовывались клубки из белка тау. К 9-месячному возрасту у животных наблюдались все признаки поражения нервной системы, как при болезни Альцгеймера. Для борьбы с заболеванием ученые использовали антисмысловые олигонуклеотиды. Что это такое? Последовательность аминокислот, из которых состоят белки, закодирована в матричной РНК (мРНК). Существуют специальные короткие нити нуклеиновых кислот, способные блокировать синтез белка на мРНК — именно они и называются антисмысловыми олигонуклеотидами.
Ученые давали мышам с «болезнью Альцгеймера» анти-тау олигонуклеотид на протяжении месяца. В конце эксперимента они измерили количество тау-белка — общее и в виде клубков в головном мозге. Оказалось, что оба показателя значительно уменьшились. Более того, у 12-месячных мышей они были ниже, чем у 9-месячных животных. Это значит, что анти-тау олигонуклеотид не только останавливал процесс отложения белка в тканях мозга, но и запускал обратный процесс — снижения его уровня. Результат был налицо. Больные мыши из экспериментальной группы жили дольше, чем животные, которые болели, но не получали препарат. Кроме того, экспериментальные мыши намного лучше строили гнезда, что доказывает сохранность их моторных и когнитивных функций. Аналогичный эксперимент на обезьянах привел к сходным результатам.
Ученые уверены, что вплотную подошли к этапу клинических исследований с участием пациентов с болезнью Альцгеймера. Тем более, что недавно Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) США одобрило применение терапии при помощи антисмысловых олигонуклеотидов для двух других нейродегенеративных заболеваний: спинальной мышечной атрофии и мышечной дистрофии Дюшенна.
