Ученые из Гарвардского университета говорят, что они создали «базовый редактор» — или ферменты — которые могут вырезать и заменять неисправные гены.
ДНК человека можно отредактировать, чтобы вылечить генетические заболевания, такие как прогерия, из-за которой больные так быстро стареют, что умирают еще подростками. Исследования на животных, пораженных прогерией или серповидноклеточной анемией, показали, что животные выздоравливали после инъекции нового препарата.
Команда исследователей вылечила мышей, которые «заболели» прогерией, аналогичной генетической патологии, которую вызвали у животных. Мыши проходили лечение через 14 дней после их рождения. Около 90 процентов мышечных клеток восстанавливались после инъекции препарата с ферментами, редактирующими мутацию в гене, а продолжительность их жизни удваивалась. В 16 недель животные получили еще одну дозу препарата, и состояние 80 процентов мышей значительно улучшилось.
По словам ученых, тела животных моделей после инъекции начинают нормально функционировать, поскольку клетки, прошедшие лечение, используют отредактированную ДНК. Это может стать настоящим прорывом в терапии генетических болезней, которые на данным момент считаются неизлечимыми.
