До сих пор препарат применяли только на мышах, но исследователи заявили, что его действительно можно использовать для помощи людям с расстройством аутистического спектра.
Ученые из Шанхая вводили мышам препарат для редактирования генов, который изменял определённую мутацию в ДНК, связанную с симптомами аутизма.
У мышей с генетической характеристикой, получивших вакцину, полностью изменились поведенческие и социальные проблемы. Тяжёлое расстройство аутистического спектра (РАС) часто связано с мутацией гена MEF2C. Неисправная ДНК вызывает проблемы с важнейшими процессами развития мозга. Исследователи упаковали состав для редактирования генов в вирус, который был введен в мозг мышей. Использование вируса позволяет активному ингредиенту преодолеть гематоэнцефалический барьер.
Авторы заявили: «Это лечение успешно восстановило уровни белка MEF2C в нескольких областях мозга и обратило вспять поведенческие отклонения у мышей с мутацией MEF2C». Хотя ученые из Университета Фудань сосредоточили свое внимание на одном гене, они предупреждают, что вполне вероятно, что в развитии аутизма участвуют несколько генетических мутаций. Предыдущие исследования связали более 200 генетических мутаций с влиянием на РАС, большинство из которых не являются наследственными.
В Институте трансляционных исследований мозга Гектора лекарство от эпилепсии впервые излечило симптомы аутизма у мышей — и это может стать прорывом в терапии РАС.
Ученые при помощи метода генной терапии смогли избавить мышей, больных аутизмом, от одного из наиболее выраженных симптомов заболевания — повторяющегося поведения.
Французские нейробиологи с помощью экспериментов на грызунах прояснили биологический механизм, лежащий в основе ранее обнаруженного ими положительного эффекта, оказываемого диуретиком буметанидом на выраженность симптомов аутизма у детей и планируют начать его более широкие клинические испытания.
Результаты нового клинического исследования показали, что вещество, содержащееся в овощах семейства крестоцветных, особенно в ростках брокколи, способно смягчить симптомы расстройств аутистического спектра. Данные работы опубликованы в журнале PNAS.
Новое исследование генов, лежащих в основе различий в развитии нервной системы, выявило более 70 генов, очень тесно связанных с аутизмом, и более 250 тесно связанных.
