До сих пор препарат применяли только на мышах, но исследователи заявили, что его действительно можно использовать для помощи людям с расстройством аутистического спектра.
Ученые из Шанхая вводили мышам препарат для редактирования генов, который изменял определённую мутацию в ДНК, связанную с симптомами аутизма.
У мышей с генетической характеристикой, получивших вакцину, полностью изменились поведенческие и социальные проблемы. Тяжёлое расстройство аутистического спектра (РАС) часто связано с мутацией гена MEF2C. Неисправная ДНК вызывает проблемы с важнейшими процессами развития мозга. Исследователи упаковали состав для редактирования генов в вирус, который был введен в мозг мышей. Использование вируса позволяет активному ингредиенту преодолеть гематоэнцефалический барьер.
Авторы заявили: «Это лечение успешно восстановило уровни белка MEF2C в нескольких областях мозга и обратило вспять поведенческие отклонения у мышей с мутацией MEF2C». Хотя ученые из Университета Фудань сосредоточили свое внимание на одном гене, они предупреждают, что вполне вероятно, что в развитии аутизма участвуют несколько генетических мутаций. Предыдущие исследования связали более 200 генетических мутаций с влиянием на РАС, большинство из которых не являются наследственными.
