Врачи из UCLA Mattel Children's Hospital сообщили об успешном излечении 48 детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (ТКИД, SCID) методом генной терапии с использованием вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
ТКИД известен также как «синдром мальчика из пузыря» – это название болезнь получила после смерти мальчика Дэвида Веттера, который всю свою короткую 13-летнюю жизнь провел в пластиковом убежище от бактерий, вирусов и грибов окружающей среды. Суть заболевания – полное отсутствие иммунитета из-за нарушений выработки Т- и В-лимфоцитов. Причина – один из 20 возможных генетических дефектов. Без лечения такие дети умирают в течение первого-второго года жизни. Сейчас такие пациенты должны дважды в неделю получать антибиотики и антитела.
Для генной терапии ученые использовали вирус ВИЧ, у которого отключили возможность размножаться и вызывать СПИД. В геном вируса вставили здоровую версию недостающего гена, после чего модифицированный ВИЧ ввели в организм больных детей.
На данный момент ученые пролечили при помощи данного метода 50 детей. У 48 из них иммунная система сейчас работает нормально. Дети посещают школу в обычном режиме и не нуждаются в поддерживающей терапии. Двум детям, у которых лечение не дало ожидаемого эффекта, сделали пересадку костного мозга.
Врачи говорят, что время покажет, насколько эффективна генная терапия «синдрома мальчика из пузыря». Но на данный момент она уже дает возможность детям с ТКИД жить обычной жизнью.
