Создано лекарство от болезни Хантингтона

Ученые из Университетского колледжа Лондона сообщили об успешном испытании первого лекарства от болезни Хантингтона.

Болезнь Хантингтона (хорея Гентингтона) — неизлечимое на сегодняшний день генетическое заболевание, при котором в тканях мозга образуется токсичная для них мутантная версия белка хантингтина. Повреждения определенных областей мозга приводят к развитию хореи (беспорядочных движения, не поддающихся контролю) и нарушению когнитивных функций. После постановки диагноза человек живет не более 10-20 лет.

Лекарство, разработанное британскими учеными, блокирует мутантный ген, отвечающий за выработку неправильного хантингтина, и таким образом останавливает его производство.

В ходе испытаний нового лекарства его вводили в спинной мозг 46 пациентов с болезнью Хантингтона. Оказалось, что уровень токсичного белка в тканях мозга при этом заметно снижается.

Исследователи считают свое открытие «потрясающим шагом вперед» и надеются, что в дальнейших испытаниях нового препарата будет доказана его безопасность и эффективность. Возможно, что полученные результаты приблизят исследователей к решению проблема еще и болезни Альцгеймера, которая тоже связана с накоплением белков в тканях мозга.