Исследование Charitе-Universitаtsmedizin Berlin подтвердило, что режим комбинированной терапии муковисцидоза эффективен не только для подростков и взрослых.
Муковисцидоз остается неизлечимым генетическим заболеванием, которое нарушает функцию легких и значительно сокращает продолжительность жизни. Более раннее лечение означает, что прогрессирование заболевания будет значительно замедлено. Ранее люди, пораженные этим заболеванием, умирали, не достигнув совершеннолетия. Сегодня средняя продолжительность жизни составляет около 55 лет.
Лекарства, которые воздействуют не только на симптомы болезни, но и на лежащие в ее основе молекулярные дефекты, стали доступны лишь несколько лет назад. Тройная терапия, сочетающая три модулятора CFTR (элексакафтор, тезакафтор и ивакафтор) может восстановить функцию ионных каналов примерно до половины нормального уровня у пациентов с одной копией мутации F508del, тем самым вызывая заметное улучшение функции легких и качества жизни.
До сих пор это лечение было доступно только пациентам в возрасте 12 лет и старше. Новое исследование показало, что эта же терапия для детей 6-12 лет значительно улучшила функцию канала CFTR, тем самым повысив функцию легких и качество жизни. Лечение имело хороший общий профиль безопасности и хорошо переносилось, а побочные эффекты были сравнимы с теми, которые наблюдались у пожилых пациентов. Даже на столь ранней стадии болезни и несмотря на короткую продолжительность лечения у детей наблюдались заметные улучшения.
Ученые советуют расширить регистрационное удостоверение для этого тройного комбинированного режима, включив в него детей в возрасте 6 лет и старше. Это означает, что мы сможем лечить детей с муковисцидзом в этой возрастной группе. В качестве следующего шага исследовательская группа планирует проверить, может ли комбинация лекарств быть подходящей для использования у детей младшего возраста.
Новая работа, которая проводилась в центрах в десяти разных странах, была разработана как рандомизированное контролируемое испытание — золотой стандарт клинических испытаний.
