Ученые вылечили врожденную глухоту методом генной терапии

Израильские ученые из Tel Aviv University разработали метод лечения одного из видов врожденной глухоты при помощи методов генной терапии.

Исследователи сосредоточились в своих экспериментах на лечении врожденной глухоты, вызванной мутацией гена SYNE4. Это редкое заболевание, которое на сегодняшний день было выявлено в паре семей из Израиля, а также в Турции и в Великобритании.

Дети, унаследовавшие дефектный ген от обоих родителей, рождаются с нормальным слухом, но еще в детстве постепенно теряют его. Мутация приводит к неправильной локализации ядер волосковых клеток внутри улитки во внутреннем ухе. Эти клетки являются рецепторами звуковых волн. Из-за мутации они погибают, что и приводит к потере слуха.

В ходе эксперимента на мышах с дефектным геном ученые вводили в ткани внутреннего уха животных безвредный вирусный вектор, несущий в себе нормальную версию гена. Вирус проникал в волосковые клетки, происходила вставка гена в ДНК клеток, в результате чего они нормально созревали и полноценно функционировали.

Терапия мышей проводилась почти сразу после рождения, после чего ученые контролировали их слух при помощи тестов. Как показали эксперименты, слух у вылеченных мышей был почти таким же, как у здоровых животных. Сейчас ученые разрабатывают методы генной терапии для лечения других видов врожденной глухоты.