Ученые вылечили врожденную глухоту методом генной терапии

Израильские ученые из Tel Aviv University разработали метод лечения одного из видов врожденной глухоты при помощи методов генной терапии.

Исследователи сосредоточились в своих экспериментах на лечении врожденной глухоты, вызванной мутацией гена SYNE4. Это редкое заболевание, которое на сегодняшний день было выявлено в паре семей из Израиля, а также в Турции и в Великобритании.

Дети, унаследовавшие дефектный ген от обоих родителей, рождаются с нормальным слухом, но еще в детстве постепенно теряют его. Мутация приводит к неправильной локализации ядер волосковых клеток внутри улитки во внутреннем ухе. Эти клетки являются рецепторами звуковых волн. Из-за мутации они погибают, что и приводит к потере слуха.

В ходе эксперимента на мышах с дефектным геном ученые вводили в ткани внутреннего уха животных безвредный вирусный вектор, несущий в себе нормальную версию гена. Вирус проникал в волосковые клетки, происходила вставка гена в ДНК клеток, в результате чего они нормально созревали и полноценно функционировали.

Терапия мышей проводилась почти сразу после рождения, после чего ученые контролировали их слух при помощи тестов. Как показали эксперименты, слух у вылеченных мышей был почти таким же, как у здоровых животных. Сейчас ученые разрабатывают методы генной терапии для лечения других видов врожденной глухоты.

Солнечный ожог: как устранить боль и мучительный зуд кожи

Есть несколько способов смягчить интенсивную, но, к счастью, временную боль и зуд, и предотвратить их в будущем.

Читайте также

Врачи вылечили «мальчика-бабочку»
Врачи вылечили ребенка, страдающего тяжелым генетическим заболеванием — буллезным эпидермолизом.
В США ввели скрининг на синдром мальчика в пузыре
Теперь на территории всех штатов США скрининг новорожденных включает в себя тест на тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД).
ВИЧ вылечат «цинковые пальцы»
Первое клиническое испытание продемонстрировало эффективность и безопасность метода генного редактирования при терапии ВИЧ. С помощью «цинкового пальца» - «дизайнерского» синтетического белка, прицельно созданного для манипуляции клеточным геномом - иммунологи инактивировали ключевой ген в иммунных клетках пациентов и тем самым повысили их сопротивляемость вирусу.
«Синдром мальчика из пузыря» вылечили с помощью ВИЧ
Врачи сообщили об успешном излечении 48 детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (ТКИД, SCID) с помощью ВИЧ.
Ученые научились лечить адренолейкодистрофию
Ученые сообщили об успешном излечении группы детей, страдавших от адренолейкодистрофии.
Ученые уменьшили проявления аутизма у мышей
Ученые при помощи метода генной терапии смогли избавить мышей, больных аутизмом, от одного из наиболее выраженных симптомов заболевания — повторяющегося поведения.
Опубликовано 24.12.2020 09:34

Ссылка на первоисточник:

Читайте далее

Почему кариес возвращается: мнение стоматологов

Кариес возвращается: причины, симптомы, советы стоматологов по профилактике.

Виды родов: в чем их особенности и сложности

Если ранее роды были естественными или оперативными, без каких либо вариаций, то сегодня предлагаются различные способы рождения детей.

Солнечный ожог: как устранить боль и мучительный зуд кожи

Есть несколько способов смягчить интенсивную, но, к счастью, временную боль и зуд, и предотвратить их в будущем.

Дерматит – классификация и связь с другими заболеваниями

Различные формы дерматита поражают огромное количество людей. И нередко кожные проявления могут быть обусловлены серьезными внутренними нарушениями.

Брекетам все возрасты покорны: вся правда о лечении

Брекеты для взрослых: необходимость, показания и противопоказания. Можно ли после лечения выглядеть моложе?