Болезнь Гоше будут лечить козьим молоком

Бразильские ученые создали генетически модифицированную козу, которая будет давать молоко с ферментом глюкоцереброзидазой для лечения болезни Гоше. 

Болезнь Гоше (глюкозилцерамидный липидоз) представляет собой редкое наследственное заболевание, которое развивается из-за недостаточной активности лизосомального фермента глюкоцереброзидазы, отвечающей за расщепление и утилизацию жирового вещества глюкоцереброзида. 

У людей, страдающих этим недугом, в результате ферментной недостаточности это соединение накапливается в клетках селезенки, печени, почек, легких, нервной системы и костного мозга, затрудняя их нормальную работу.

Данное заболевание проявляется в виде хронической усталости, анемии, образования синяков, характеризуется низким уровнем тромбоцитов в крови, увеличением печени и селезенки. 

Лечение заболевания проводится с помощью лекарственных препаратов и периодических трансплантаций костного мозга.

Генетически модифицированная коза, на которую ученые возлагают свои надежды, начнет давать молоко уже через четыре месяца. «Нам необходимо будет выяснить, сколько фермента она сможет производить, и насколько он будет эффективен, — отмечают исследователи. — Для получения фермента дешевле кормить коз, чем выращивать клеточные линии. При этом очистка белка, необходимого для лечения болезни Гоше, в целом такая же».

Если все пойдет так, как планируют ученые, и молоко генетически измененного животного будет содержать высокий процент фермента глюкоцереброзидазы, исследователи клонируют козу, чтобы получать необходимый белок в большем масштабе.

Читайте далее

Гигиена полости рта: как выбрать ирригатор

Кому и зачем нужен ирригатор, и как выбрать это устройство?

Ремиссия при мочекаменной болезни: как продлить?

Страдаете от мочекаменной болезни? Узнайте, как добиться ремиссии болезни и продлить ее на долгий срок.

Вкривь и вкось: болезнь Пейрони

Искривление полового члена: ответы на вопросы, которые вы стеснялись задать, от MedAboutMe.

Нужна ли ортопедическая обувь для профилактики боли в стопе?

Ношение ортопедической обуви сегодня распространено не только среди детей, но среди взрослых, и зачастую необоснованно.
Опубликовано 17.04.2014 00:40, обновлено 17.04.2020 16:26
Рейтинг статьи:
4,5

Ссылка на первоисточник:

Читайте также

MedAboutMe отмечает Международный день редких заболеваний
Сегодня на нашем портале стартует новый раздел, посвященный редким заболеваниям
Все лекарства внесут в единый список
Минздрав разработал документ, который был подписан Дмитрием Медведевым, утверждающий единые правила формирования перечня лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи, в том числе перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).
Подагру связали с дефицитом фруктов в эпоху олигоцена
Имеющаяся у человека и других приматов склонность к развитию подагры, связанная с инактивацией у них гена уриказы – фермента, обеспечивающего выведение из организма мочевой кислоты – является эволюционной платой за адаптационную способность более эффективно накапливать жировые отложения в процессе метаболизма фруктозы в условиях похолодания климата Земли в эпоху олигоцена.

Ученые нашли новый путь лечения аутизма
Ученые предлагают лечить аутизм блокировкой фермента, который уменьшает уровень гормона серотонина в мозге.
Лекарство от диабета лечит от привычного аборта
Ученые предлагают лечить привычный аборт лекарством от диабета.
Витамин С может остановить рак крови
Ученые из Онкологического Центра Лауры и Исаака Перлмуттер (США) выяснили, каким образом высокие дозы витамина С останавливают процесс размножения пораженных раком стволовых клеток крови.