Распространенность легочной гипертензии среди детей не очень высока: около пятнадцати случаев на миллион. Однако трудности в контроле прогрессирования заболевания с помощью лекарственных средств подталкивают ученых находить новые, более эффективные методы. Ситуация осложняется высокой смертностью пациентов: речь идет о нескольких годах после постановки диагноза, в случае отсутствия адекватного лечения.
Бороться с легочной гипертензией за клиническое улучшение здоровья теперь будет проще: в арсенале докторов появился еще один способ воздействия на патологические процессы, приводящие к возникновению устойчивой гипертензии в легочных сосудах. Клинические испытания показали высокую эффективность препарата, действующего на генном уровне. MedAboutMe расскажет о ближайшем будущем в мире медицины.
Что приводит к развитию легочной гипертензии у детей?
Артериальная легочная гипертензия — это патологическое состояние, которое развивается в результате неуклонного прогрессирования перестройки сосудистого русла. Легочные артерии подвергаются процессу так называемого ремоделирования — их стенки становятся толще нормальных, а просвет для тока крови — уже. Это происходит под влиянием нарушения в обмене кальция внутри сосудистой эндотелиальной стенки. Поскольку уровень кальция является ключевым фактором сокращения и релаксации (расслабления) мышечных волокон сосудистой стенки и, таким образом, от него зависит сосудистый тонус и величина давления крови, исследователи избрали клеточный кальций как точку приложения в лечении легочной артериальной гипертензии.
Причин, нарушающих здоровье и приводящих к развитию стойкой легочной артериальной гипертензии, много. В 6% случаев дети страдают семейной (наследственной) формой заболевания. Родителей и ближайших родственников также проверяют в случае выявления заболевания у ребёнка.
Поражение артерий может быть ассоциировано с существенным вовлечением капилляров, а также вен:
- Легочный капиллярный гемангиоматоз
- Легочная веноокклюзионная болезнь
Кроме того, легочная артериальная гипертензия может быть сопутствовать следующим проблемам со здоровьем:
- ВИЧ-инфекция
- Врожденные пороки сердца
- Прием токсичных средств и использование наркотиков
- Портальная гипертензия — вследствие цирроза печени, веноокклюзионной болезни, тромбоза печеночных вен
- Коллагенозы — наиболее часто легочную артериальную гипертензию вызывают склеродермия (в особенности, речь идет о CREST-синдроме), ревматоидный артрит, системная красная волчанка, а аткже дерматомиозит.
Как лечат легочную артериальную гипертензию?
В настоящее время существуют определенные стандарты оказания медицинской помощи пациентам с диагностированным повышением давления в легочной артерии. Если лекарственные средства исчерпают свои возможности, пациенту будет предложена хирургическая операция или даже трансплантация легких — в качестве кардинального решения проблем со здоровьем. Использовавшаяся ранее трансплантация комплекса сердце-легкие более не используется, так как доказано, что при трансплантации только легких у взрослого или ребёнка параметры сердца с течением времени самостоятельно возвращаются к исходным, нормальным значениям.
Какие же терапевтические методы лечения и препараты используются для снижения давления в легочных артериях?
- Терапия кислородом
- Мочегонные средства — при выраженных отеках
- Сосудорасширяющие средства: эндотелин, простациклины, ингибиторы фосфодиэстеразы-5 (силденафил)
- Антикоагулянты — в некоторых случаях, особенно при наличии поражения вен легких
- Сердечные гликозиды — изредка, для улучшения клинической ситуации в случае сопутствующих пороков сердца
Исследование генной терапии — новые возможности для здоровья пациентов
Рабочая группа исследователей, в которую входят американские и испанские врачи, под непосредственным руководством д.м.н. Роджера Джорджа Хаджара — директора Научно-исследовательского центра, который занимается заболеваниями сердечно-сосудистой системы — опубликовала результаты своего исследования.
Генный метод заключается в том, что пациенту дают подышать лекарственным аэрозолем, в состав которого входит специальный вирус с генным комплексом. Этот ген попадает в свою мишень, саркоплазматический ретикулум — структуру клетки, ответственную за регуляцию работы кальциевого насоса. Изменение внутриклеточного обмена кальция способствует регрессу патологических процессов, приводящих к легочной гипертензии, существенно нарушающих здоровье пациентов.
В исследовании пациенты и дети были поделены на тех, кто вдыхал специальный вирусный аэрозоль и тех, кто получал с аэрозолем плацебо (инертное химическое соединение, не несущее ни пользы, ни вреда). Спустя два месяца ученые оценивали клинические и инструментальные параметры, по которым можно было бы оценить влияние доставки генетического материала. В итоге, было обнаружено повышение основных параметров работы сердечной мышцы и легких, значительное уменьшение изменений на клеточном уровне.
Результаты исследования были опубликованы в авторитетном журнале Американского колледжа кардиологии — здесь родители могут отслеживать новинки в мире здоровья детей от американских исследователей.
Информация для родителей маленьких пациентов
Доктор Хаджар, ответственный руководитель исследования, утверждает, что использование терапии генами способно остановить патологические изменения в мышечных клетках сосудов. Лечение поможет восстановить функцию внутренних органов и главное, повысить выживаемость пациентов, у которых диагностирована легочная гипертензия, а также ощутить улучшение состояния здоровья.
Дети, у которых диагностирована легочная гипертензия, и которым прописана стандартная терапия с неустойчивым клиническим эффектом, получат надежду на продление своей жизни вместе с применением генной терапии. Родители детей с пороками сердечно-сосудистой системы в скором времени получат еще одну возможность для облегчения состояния своего ребёнка.
