Итальянские врачи из Университета Модены вылечили ребёнка, страдающего тяжелым генетическим заболеванием — буллезным эпидермолизом. Для этого им пришлось вырастить для него новую кожу при помощи генной терапии.
Пациенты с буллезным эпидермолизом (БЭ) страдают от постоянного образования пузырей и повреждений на своей хрупкой коже. Из-за этого они даже получили название «люди-бабочки». Причиной БЭ являются мутации генов, которые кодируют несколько белков кожи. Сегодня эта болезнь считается неизлечимой.
Ребёнок, о выздоровлении которого сообщили итальянские медики, поступил в немецкую клинику с утратой 60% кожи в июне 2015 года. Врачи ввели его в индуцированную кому, чтобы избавить от страданий. Попытки пересадить ему донорскую кожу оказались безуспешными.
Итальянские врачи решили использовать экспериментальный метод лечения. Они взяли кусочек кожи ребёнка с участка тела, не пораженного болезнью. В лаборатории при помощи методов генной терапии мутантный ген в клетках кожи был заменен на нормальный. Из полученных клеток исследователи вырастили кожу для трансплантации площадью почти 1 квадратный метр. В течение трех операций мальчику пересадили выращенную кожу, покрыв, таким образом, 80% его тела. Через 10 дней был отмечен рост пересаженных тканей. Через 8 месяцев после операции почти вся кожа ребёнка представляла собой результат роста и размножения модифицированных клеток.
На сегодняшний день с момента операции прошло 2 года. Мальчик полностью вернулся к нормальной жизни, ему не нужны никакие лекарства и он даже играет в футбол — то, что не может позволить себе ни один другой пациент с буллезным эпидермолизом.
Ученые указывают, что применение данного метода пока находится в стадии эксперимента. У него также есть существенные ограничения. Например, его нельзя использовать при ожогах тканей легких, нет гарантии, что человек, перенесший операцию пересадки генномодифицированной кожи, проживет достаточно долго, а кроме того, у пациента может развиться острая реакция на трансплантацию кожи с новым геном.
