Американские ученые из University of Texas Health Science Center при помощи метода генной терапии смогли избавить мышей, больных аутизмом, от одного из наиболее выраженных симптомов заболевания — повторяющегося поведения.
Исследования проводились на мышах с синдромом хрупкой Х-хромосомы. Такие животные демонстрируют один из самых распространенных симптомов аутизма — повторяющееся поведение. Для лечения аутичных мышей использовали технологию редактирования генов CRISPR/Cas9. Для доставки в мозг животных белка Cas9, который должен вырезать неправильный участок генома, ученые взяли наночастицы золота.
Таким образом, удалось отредактировать ген, кодирующий белок-рецептор для нейромедиатора, передающего нервный импульс, и избавить животных от повторяющегося поведения. По мнению ученых, этот симптом является общим для целого ряда расстройств аутистического спектра (РАС). А это значит, что данный метод можно использовать для лечения разных видов аутизма, в основе которых лежит генетическое нарушение.
На сегодняшний день технология CRISPR/Cas9-редактирования стала первым методом, позволяющим отредактировать ген-причину аутизма и продемонстрировать реальное изменение поведения. Попытки лечить аутизм при помощи других малых молекул, нацеленных на работу с белками, вызывающими аутизм, потерпели неудачу.
Ученые подчеркивают, что успех нового метода заключается не только в получении возможности лечения одного из наиболее распространенных симптомов РАС. Возможность редактировать гены в тканях мозга при помощи CRISPR-Gold показало, что менять геном можно и без помощи вирусов, которые сейчас используют в качестве «транспорта». Генная терапия при помощи вирусов не дает возможности контролировать процесс. метод CRISPR-Gold позволяет управлять им и свести к минимуму побочные эффекты.
